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FDA:4月5个创新药火热出征!阿斯利康、信达再下一城
   发布时间:2020-05-14 13:53   来源:www.zssykfk.com

  医药网5月8日讯 今年以来,新冠肺炎疫情席卷全球,美国在应对疫情的同时,FDA的新药审批依旧给力。4月,FDA陆续批出5款创新药,包括4款生物药和1款化学药。

 

  图1:2000年至今FDA批准的新药数

FDA:4月5个创新药火热出征!阿斯利康、信达再下一城

 

  2020年4月,美国FDA批准5款创新药,其中包括治疗1型神经纤维瘤病的Koselugo、治疗胆管癌的Pemazyre、治疗HER2阳性乳腺癌的Tukysa、治疗三阴乳腺癌的Trodelvy,以及治疗帕金森病的Ongentys。获批上市的新药含金量极重,囊括多个突破性疗法、多个首款。

 

  全球药物研发市场的趋势风口,在4月获批的新药上表现得淋漓尽致。一方面生物药是目前全球最具投资价值的医药细分领域。凭借生物药卓越的疗效,2019年全球最畅销10款药物中有7款是生物药,排在榜首的是“药王”阿达木单抗。4月批准的创新药有4款是生物药,包括3款单抗和1款ADC药物,可谓相当亮眼。另一方面肿瘤药市场火热依旧。肿瘤因为发病机制的迥异,且患者人群庞大,是各大研发企业竞相角逐的大蛋糕。4月批准的创新药中抗肿瘤药占80%,无论是罕见瘤种1型神经纤维瘤病、胆管癌,还是高发瘤种乳腺癌,让患者拥有新希望。

 

  表1:FDA批准新药的详细信息

FDA:4月5个创新药火热出征!阿斯利康、信达再下一城

 

  零的突破

 

  Koselugo(selumetinib

 

  4月10日,美国FDA批准阿斯利康的激酶抑制剂Koselugo(selumetinib)上市,用于2岁及2岁以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童治疗症状性、无法手术切除的丛状神经纤维瘤(PN)。Koselugo是1型神经纤维瘤病领域的突破,成为首款获得FDA批准用于治疗该病的药物。此前,Koselugo已获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病用药、突破性疗法认定和优先审评资格等资格认定。目前,该药也已向欧洲药品管理局(EMA)提交了上市申请。

 

FDA:4月5个创新药火热出征!阿斯利康、信达再下一城

 

  1型神经纤维瘤病是一种罕见的、令人衰弱的遗传病,大约3000~4000个新生儿就有1个患病。30%-50%左右的1型神经纤维瘤病患者神经鞘内会生长丛状神经纤维瘤。这些丛状神经纤维瘤可引起很多临床问题,如疼痛、运动障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和畸形。此次批准主要基于美国国家癌症研究所的一项临床试验。试验结果表明,Koselugo作为口服单药治疗的总缓解率(ORR)达66%(50例患者中有33例确诊为部分缓解),这些患者中,82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

 

  Koselugo的活性成分selumetinib是一款选择性MEK1/2激酶抑制剂,MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶,而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。目前,由阿斯利康申报的selumetinib胶囊已获得我国临床默示许可,用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的1型神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤治疗。

 

  表2:selumetinib胶囊获批临床信息

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  信达再下一城

 

  Pemazyre(pemigatinib

 

  4月20日,信达生物宣布,美国FDA加速批准其合作伙伴Incyte公司靶向抗癌药Pemazyre(pemigatinib)上市,用于治疗既往接受过治疗、采用FDA批准方法检测的具有FGFR2基因融合或其他重排且不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。Pemazyre冲胆管癌传统治疗的困境,是首款获得批准用于治疗胆管癌的靶向药物。此前,Pemazyre已获得FDA授予的突破新疗法、孤儿药、优先审批等多项资格认定。

 

FDA:4月5个创新药火热出征!阿斯利康、信达再下一城

 

  优异的临床试验数据为Pemazyre获批奠定坚实的基础。在一项名为FIGHT-202的国际多中心、开放性、单臂2期临床研究中,Pemazyre治疗存在FGFR2融合/重排患者的客观缓解率达35.5%,疾病控制率超过80%,且起效迅速、作用持久。Pemazyre为胆管癌患者带来更高质量生存的希望。

 

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